与遭遇瓶颈的大分子、小分子药相比,细胞疗法领域投融资的持续火爆,是投资者们苦苦寻求的“硬核创新”高产区。
年,传奇生物在美国临床肿瘤学会ASCO公布了西达基奥仑赛的早起数据,客观缓解率达到%,带动了国内CAR-T的融资热潮;年5月12日,诺奖得主公司CaribouBiosciences公布了其“现货型”CAR-T总缓解率(ORR)达%,这或许又将CAR-T融资带向一个新的高潮?
年,投资人们不约而同地达成了一个共识:投资更偏向早期项目和早期阶段的公司,而这些公司的共同特征也极为明显—“硬核创新”。细胞疗法领域就为此提供了诸多优质标的。中商产业研究院数据显示,在年国内生物医药的投融资总额中,尽管大分子药与小分子药仍然占据主流位置,但其增都迎来了瓶颈。相反,新兴技术领域都迎来明显增长,其中细胞疗法领域投融资事件达59起,较年增加25起,投融资金额达.34亿元,较年增加25.09亿元。
有投资人对E药经理人融媒体直言,“在年和年,对于整个细胞治疗或者细胞基因治疗的赛道来讲,融资确实不是一件难事。”
细胞疗法年在资本的“追捧”下,融资额首次突破百亿美元大关,这背后离不开两款CAR-T产品获批带来的刺激作用。
年6月,中国国家药监局(NMPA)公示,复星凯特CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液正式获得批准,标志着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品;年9月,NMPA又批准上市了药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液。
年2月28日,金斯瑞子公司南京传奇生物自研CAR-T细胞治疗产品西达基奥仑赛获得FDA批准,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者,成为中国首个自主研发在美国上市的细胞治疗产品。国产CAR-T再上一层楼,这也在细胞治疗领域的投融资掀起千层浪。数据显示,年仅1月份全球就有32家细胞基因治疗公司获总计16亿美元的融资。
01
告别野蛮探索
回顾传奇生物一路走来,西达基奥仑赛的每个关键节点恰巧又是中国细胞疗法融资的里程碑。
年,国家食品药品监督管理总局《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》通告发布,明确了CAR-T等细胞治疗产品的申报原则,细胞治疗领域掀起投融资热潮。
也同样是在年,在美国芝加哥举办的美国临床肿瘤学会(ASCO)上,彼时还名不见经传的传奇生物首次向全球制药界公布了自研CAR-T项目LCAR-B38M(西达基奥仑赛的研发代号)的早期数据,客观缓解率为%,惊艳全球。全球TOP级跨国药企强生也为此押注数亿美元与传奇生物达成合作开发协议,甚至在协议中约定50∶50的比例分摊利润和研发费用。
紧接着,年3月,LCAR-B38M就收到了国家食药监局授予的用于自体回输的临床试验批件。有分析人士认为,这标志着中国的细胞治疗行业已告别野蛮探索期,进入到严格按照药物上市路径依法发展的新时期。细胞治疗领域投融资也在年呈现“井喷式”发展,中商产业研究院数据显示,年国内细胞治疗领域投融资事件10起,投融资总额达20亿元,而这两个数字在年仅为3起和1.4亿元。
到了年,西达基奥仑赛在美获批,传奇生物交上了一份完美的成绩单,也是国内细胞治疗领域迈向下一个新起点。
02
迈向多元
两款产品国内获批,一款产品成功出海,细胞治疗的下一步将如何走?资本实际上已经给出了答案—通用型与实体瘤。
有药企负责人对E药经理人融媒体表示,变化发生在年12月份,武田制药与MD安德森达成战略合作,开发新一代CAR-NK细胞疗法,证明了它在淋巴瘤上的确切疗效,投资人们也开始纷纷展开实际行动来投资,且额度都很大,上亿美元的就有多起。
本土细胞治疗公司英百瑞从年开始进行创新型通用现货CAR-NK细胞疗法的开发,年有了做CAR-NK的工艺基础,年获得龙磐投资万元人民币的天使轮注资。
而布局多项T细胞疗法的西比曼生物在年获得了1.2亿美元的A轮融资,这项融资也进入了年全球细胞疗法融资TOP10。据悉,西比曼生物不仅拥有抗CD19/CD20双靶点CAR-T疗法,还在推进TIL疗法、干细胞外泌体疗法等针对实体瘤的细胞疗法研发。
问题一:据你观察,目前国内在细胞领域的投融资状况是怎样的?哪些方向是最热门的?
李琦琛:当下吸引很多投资人在看的有三个方向—非载体的基因治疗药物、细胞治疗药物以及mRNA技术相关药物。
细胞与基因治疗药物不局限于CAR-T,有更广阔的空间在等待着研究者来进入,也等待着投资人来支持在这个领域做出一些项目来。
李善兵:幂方资本目前的定位是生物医药行业的早期投资,对于早期项目而言,不可能要求它各方面都比较完善。我个人认为,在细胞与基因治疗领域里边,还有很多共性的技术问题、瓶颈没有很好的解决,比如开发新的基因治疗载体以及细胞基因治疗的安全性问题,甚至怎样才能够降低细胞基因治疗生产成本和治疗成本等。
如果解决细胞基因治疗中间的某一个关键的环节,能够在很大程度上提高行业的技术水平,我非常愿意去做布局。从大的应用方向来看,个人会持续看好细胞治疗在实体肿瘤方向的突破,基因治疗在肿瘤、神经系统疾病、心血管疾病、代谢性疾病等领域的发展,以及基因治疗从单基因疾病到多基因疾病治疗的延伸。
另外我希望在适应证的选择和靶点的选择上,不要过分同质化。比较看重团队在其研发领域的经验积累,哪怕之前没有太多产业化经验,但是在基础研究方面,可能会把疾病的机制机理研究的比较透彻,对某个靶点的功能性质理解比较深刻,那么在做产品的设计时,肯定有它的心得和见解。也许研究出的东西比较新,但是我认为,凭借团队在这个领域里面深厚的积累,可能形成一些创新程度比较高的技术方案或产品,我也愿意去做一些投资和布局。
此外,目前细胞基因治疗市场主要还是在欧、美、日等发达国家。所以我希望项目团队具备全球视野和项目的全球开发能力,甚至有全球商业化能力。
总体上来说,行业还处于早期发展阶段。我个人还是非常看好行业的发展,我也相信国内还有很多机会,也会出现很多伟大的企业,有更多企业出海到国外。国内现在的一些头部的企业,无论是研发型企业还是CDMO企业,未来几年也会不断在技术上更新迭代,虽然现在还有不完美的地方,包括商业化上,但是我觉得未来这个行业还是大有可为,会得到更多的支持和