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TUhjnbcbe - 2023/9/24 20:06:00
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说起白血病,大家并不陌生,这是一种恶性血液系统疾病,由于疾病的特性,大多数患者在病痛中度过,尤其是急性T淋巴细胞白血病(T-ALL),口唇溃烂;蜕皮,严重时血肉模糊;胸闷气急,甚至窒息;骨间不分昼夜酸麻地疼……类似状况每天在急性T淋巴细胞白血病身上上演,阴魂不散,让患者难以承受。

“血癌”猛于虎,是你想象不到的痛

白血病,也被称之为“血癌”,一直以来都是影视剧中的常用的素材,是悲情的基调,从韩剧的《蓝色生死恋》到电影的《我不是药神》等,让社会大众对白血病患者有了深刻认知,但实际现实生活中,不少家庭因为白血病倾家荡产却复发,比电影更为悲伤。治疗的困境、病痛的折磨,让患者及其家庭感到彻骨的绝望。

数据统计,急性T淋巴细胞白血病的患者,多为儿童,小小身躯都在承受着成人无法承受的痛,前段时间有个很火的视频,11岁的白血病女童怕妈妈看见伤心,疼痛难忍偷偷哭,让不少人都潸然泪下,而这只是众多儿童病患中的一个缩影,他们被病痛折磨得让人揪心。

急性T淋巴细胞白血病,作为白血病中的一种,恶性程度很高,以骨髓、外周血和淋巴组织中不成熟的T淋巴细胞异常增殖和聚集为特点,不仅可以侵犯骨髓,造成骨髓功能障碍,还可以随着外周血和淋巴液传输到全身,侵犯全身脏器,包括大脑和神经系统,表现为脏器肿大及功能异常、中枢神经系统白血病(表现为颅内压增高、颅神经麻痹、急性脑血管意外等),临床后果严重,危害极大。

易复发、预后难的T-ALL治疗困境与难点

目前,对于急性T淋巴细胞白血病的治疗手段,主要包括药物治疗和造血干细胞移植。

药物治疗包括长春碱类、蒽环类、柔红霉素、环磷酰胺、阿糖胞苷等。这些药物的最大问题是全身毒性反应,如消化道反应(恶心、呕吐、厌食)、心脏毒性(如心律失常)、神经毒性(感觉异常、手足麻木无力)、血液毒性(抑制骨髓造血)、肝肾毒性(如转氨酶升高、肌酐清除率下降)等,严重影响患者的机体功能和后续治疗,而且还存在复发率高、毒副作用大、易产生耐药性,甚至发生第二肿瘤的缺陷,成为难治性急性T淋巴细胞白血病。

同时针对开展骨髓、脐血和外周血干细胞移植,急性白血病的治愈率有了一些提高,但这些疗法的复发率也依然很高,且存在供体缺乏、技术复杂、费用高昂、治疗风险大而安全性低等难题,

针对此病的治疗,美国FDA在年批准了治疗复发难治性急性T淋巴细胞白血病新药–奈拉滨,但治疗效果仍然有限,治疗该病的专家共识仍是鼓励患者参加临床试验。目前奈拉滨尚未在中国获批上市,对中国患者来说,临床急需安全有效,老百姓能用得起的药物。

让人绝望的血癌,有了新的治疗希望

不断寻求和探索新的有效、价廉而安全可行的治疗方法与药物,是白血病治疗领域迫切而艰巨的任务。而战胜白血病,是每个人的心声。目前,深圳艾欣达伟医药科技有限公司研制出的抗癌新药AST-,是全球首创的用于治疗恶性肿瘤的小分子靶向化疗药物,临床前通过动物实体试验,发现白血病患者肿瘤细胞移植到9个模型小白鼠血液中,使用AST-后其中8个模型获得完全缓解,数据显示,AST-具有独特的作用机理和高度的靶向性,可选择性杀伤AKR1C3过度表达的肿瘤细胞,而对正常细胞影响较小或无影响。相关结果在国际著名肿瘤研究杂志上发表。

据了解,AST-血液肿瘤的Ib//II期临床申请已于年8月10日获得NMPA默示许可,同时,该研究于年2月22日在中国医院启动血液肿瘤临床试验首家研究中心。目前,中国医院GCPI期病房正在为本研究招募复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者(T细胞急性淋巴细胞白血病及B细胞急性淋巴细胞白血病),接受免费的药物和检查,同时有专业医护人员将对患者进行定期观察和随访。

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