德琪医药合作伙伴KaryopharmTherapeutics近日在结缔组织肿瘤学学会年年会（CTOS）上公布随机、双盲、安慰剂对照、交叉SEAL研究3期部分的阳性顶线结果。该研究在既往接受过至少2种疗法的晚期不可切除性去分化脂肪肉瘤患者中开展，评估了Xpovio（selinexor）作为单药疗法相比安慰剂的疗效和安全性。结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂相比，Xpovio显著延长了无进展生存期（PFS）。
SEAL研究结果标志着Xpovio在实体瘤中的首次阳性后期临床数据，突出了该药在其他实体瘤适应症中未来潜力方面的重大进展。基于该研究结果，Karyopharm计划在年第一季度向美国FDA提交一份新药申请（NDA），寻求批准Xpovio治疗去分化脂肪肉瘤患者。如果获批，Xpovio将成为治疗去分化脂肪肉瘤的第一个口服非化疗药物。来自SEAL研究令人鼓舞的数据也为推进Xpovio在其他实体肿瘤适应症中的临床开发提供了额外的理论依据，包括子宫内膜癌、胶质母细胞瘤、肺癌和目前正在进行临床研究的其他癌症。
CTOS年会上公布的具体数据显示：Xpovio组的中位PFS为2.83个月、安慰剂组为2.07个月（HR=0.70；p=0.）。这些数据表明，与安慰剂相比，Xpovio治疗将疾病进展或死亡风险降低了30%。估计的6个月病情无进展（PFS）生存率，Xpovio组为23.9%、安慰剂组为13.9%；估计的12个月PFS生存率，Xpovio组为8.4%、安慰剂组为2%。Xpovio组有7.5%的患者疾病负担（以靶病变大小来衡量）减轻了≥15%，安慰剂组没有患者达到这一水平。
该研究允许服用安慰剂且病情客观进展的患者转入Xpovio治疗组。与那些从研究开始进入安慰剂组并且从未转入Xpovio治疗组的患者相比，接受Xpovio治疗的患者中，中位总生存期（OS）有改善的趋势：接受Xpovio治疗的患者，中位总生存期（OS）为9.99个月，而从未接受过Xpovio治疗的患者中位OS为9.07个月（HR=0.69；p=0.）。
该研究中，Xpovio的安全性与先前的临床研究一致，与治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的临床研究相比，血液学和感染性不良事件较少。研究中，最常见的与治疗相关的不良事件（AE）是血细胞减少和胃肠道和体质症状。大多数不良事件可以通过剂量调整和/或标准支持性护理来控制。最常见的非血液学治疗相关不良事件为恶心（81%）、食欲下降（60%）、疲劳（51%）和呕吐（49%），主要为1级和2级事件。最常见的3级和4级治疗相关不良事件为贫血（19%）、低钠血症（11%）、血小板减少症（10%）和乏力症（10%）。
原文出处：KaryopharmReportsPositivePhase3SEALDatainOralPresentationatTheConnectiveTissueOncologySocietyAnnualMeeting
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