科技日报记者付丽丽
4日，记者从百济神州获悉，由该公司自主研发的新一代BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼胶囊）于3日获得中国国家药品监督管理局批准，成为国内首个上市的国产BTK抑制剂，预计几周内中国患者就能用上。这也是继其在美国成功获批上市后，百济神州在本土与全球商业化进程中的又一重要里程碑。
百济神州高级副总裁、全球研究和亚太临床开发负责人汪来博士介绍，百悦泽是一款以布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）为靶点的新型强效抑制剂，主要用于治疗既往接受过至少一项疗法的成人套细胞淋巴瘤（MCL）和成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤患者。与第一代BTK抑制剂相比，经过分子结构的优化，其更“专一”，即更佳的靶点选择性和更好的安全性；同时，也更“长情”，完全且持久的BTK抑制作用，具有更好的疗效。年11月，百悦泽获得FDA批准，成为我国首个在美获批的本土研发抗癌新药，实现了本土新药出海“零的突破”。
据了解，此次百悦泽在中国本土获得两项适应症的同时批准，主要是基于两项关键性临床研究的数据。一项中国的关键性2期多中心临床试验BGB--研究的数据显示，百悦泽单药治疗R/RMCL的总缓解率ORR达84%，完全缓解率达69%。而在另一项针对R/RCLL/SLL的中国关键性2期多中心临床试验BGB--研究中，百悦泽治疗的总缓解率达到62.6%，完全缓解率达3.3%，部分缓解率达59.3%，另有22%的患者获得伴有淋巴细胞增多的部分缓解。
牵头其中一项临床研究的南京医院血液科主任、浦口慢淋中心主任李建勇表示，慢性淋巴细胞白血病是一种在老年人中高发、进展相对缓慢的淋巴瘤，因此治疗方案是否安全、耐受，是重要考量。百悦泽的获批将为中国的慢性淋巴细胞白血病患者提供一项重要的治疗方案，其总缓解率超过60%，同时也取得了良好的安全性和耐受性，而且房颤、出血等风险发生率非常低。
过去，由于缺少有效的治疗方案，淋巴瘤患者长期面临着用药难、用药贵的困境。对此，百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示，作为一款本土研发、获得国际认可的高品质新药，相信它将以更高的可及性、可负担性帮助到我国的患者。下一步，将推动百悦泽尽早纳入我国医保目录，为国内患者带来福祉。
编辑：张琦琪
审核：管晶晶