近年来，“血癌”成了癌友们口中的高频词，但大家对它的认识并不到位。很多癌友将“血癌”直接等同于“白血病”，殊不知，“血癌”是一个很大的范围。
“血癌”，即血液系统恶性肿瘤，主要包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤三种类型。其中，淋巴瘤中的套细胞淋巴瘤（MCL）是一种进展迅速的侵袭性肿瘤。患者的预后较差，中位总生存时间为-4年，部分患者在诊断后6个月内死亡，生存时间10年以上的患者仅占8%，超过90%的患者诊断时疾病已进展至晚期。此外，目前套细胞淋巴瘤尚无治愈性治疗方案、一线治疗方案和后续治疗方案。由此，针对套细胞淋巴瘤的药物研发急需突破性的进展。
值得一提的是，近期，礼来套细胞淋巴瘤新药Jaypirca获批，为患者带来更多样的治疗方案。
礼来新药Jaypirca获批上市，FDA批准的首个非共价(可逆)BTK抑制剂就此诞生
据悉，美国食品药品监督管理局(FDA)于年1月27日批准礼来的新药Jaypirca用于治疗经过至少两种系统治疗(包括一种布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂)后复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者。
Jaypirca是一种高选择性激酶抑制剂，采用新型结合机制，是全球首个也是唯一一个FDA批准的非共价(可逆)BTK抑制剂。早前，FDA还批准过三种共价BTK抑制剂——艾伯维和强生的Imbruvica，阿斯利康的Calquence和百济神州的Brukinsa。与其相比，Jaypirca与BTK的结合方式不同，可以在另一种BTK抑制剂治疗进展后使用。
I/II期BRUIN试验的数据显示：受试者总体缓解率为50%
本次FDA批准Jaypirca是基于I/II期BRUIN试验的数据，这是一项开放的单组研究，包括名以前接受过BTK抑制剂治疗的MCL患者。研究参与者每天接受一次mg的Jaypirca，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。疗效指标包括总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。结果显示ORR为50%(95%可信区间为41-59)；1%的患者完全缓解，8%的患者部分缓解。中位缓解时间为1.8个月(范围为0.8-4.2个月)，中位危险比为8.个月(95%可信区间为5.7，未确定)。Kaplan-Meier估计6个月时的危险比是65.%(95%可信区间为49.8-77.1)。
Jaypirca报告的最常见不良反应为疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、水肿、呼吸困难、肺炎和瘀伤。级或4级实验室异常包括中性粒细胞计数减少、淋巴细胞计数减少和血小板计数减少。目前，据礼来公司称，正在进行的III期BRUINMCL-21试验是一项验证性研究。该试验将Jaypirca与研究者选择的Imbruvica、Calquence或Brukinsa进行了比较。
我国在血癌领域斩获多个里程碑式进展，靶向药与细胞疗法齐头并进
视角转到国内，随着医学的进步，近年来，我国套细胞淋巴瘤新药成果也捷报连连，比如，百济神州1类新药泽布替尼，用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的总体有效率超过80%，成为首个得到中国CSCO指南与美国国家综合癌症网络(NCCN)指南双重推荐的本土研发抗癌新药；上海药明巨诺的倍诺达，研究结果显示其安全性、有效性、低毒性有望成为CAR-T疗法中的同类翘楚，是中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品，也是全球第六款获批的CAR-T产品。
此外，我国在血癌其他细分疾病的治疗方面也在加紧研发。目前，对于血癌的治疗主要在靶向药和CAR-T细胞两个方向。
在靶向药的方面，1年8月，基石药业首创靶向药艾伏尼布(Ivosidenib)在中国的注册研究显示，在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/RAML)患者中，艾伏尼布与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致，显示了明确的疗效和可控的安全性。随着该药物在中国人群研究达到预期终点，中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，并纳入优先评审。这意味着中国首个IDH1抑制剂艾伏尼布有望加速获批上市。
同年12月，中国国家药品监督管理局已批准贝博萨?（注射用奥加伊妥珠单抗）用于复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞性白血病成年患者，这也是全球首个经批准治疗R/RB-ALL的抗体偶联药物。
在CAR-T细胞治疗研发方面，1年6月2日，复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液正式获批上市，主要用于急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗，开启了我国细胞疗法的新时代。
迄今为止，来自2家中国生物制药公司的7种CAR-T细胞相关的研究新药应用已提交给国家药品监督管理局（NMPA），其中6种被批准用于人体临床试验。两种抗CD19CAR-T细胞产品，阿基仑赛和瑞基奥仑赛，治疗复发或难治性大b细胞淋巴瘤，分别于6月和7月通过NMPA检查，目前已商业化用于患者。
纵观全球针对血癌的治疗史，从化疗药物到靶向药物，再到如今的细胞治疗。尽管人类还远未攻克血癌，但相信通过不断地推出新的治疗手段，可以为更多的血癌患者带来治愈的新希望。
编辑：叮叮
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