本周知乎热榜上吊自杀的人如果中途后悔 http://www.sjingsr.com/sdgzzz/4767.html年3月5日/医麦客eMedClub/--PrecisionBioSciences在完成了1.1亿美元B轮融资，并与吉利德建立乙型肝炎联盟的几个月后，计划IPO募集1亿美元。
图片来源：Precision
其IPO募股说明书里明确表示，资金将用于靶向CD19的通用CAR-T针对非霍奇金淋巴瘤的1/2a临床研究。
该通用CAR-T候选产品名为PBCAR，也是Precision第一个进入临床阶段的候选产品。由Precision与Servier合作开发，Precision负责PBCAR的早期研发、制造和第1阶段的试验，而Servier拥有后期开发和商业化的权利。
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通用CAR-T的难点在于避免脱靶和消除移植物抗宿主反应。在Precision之前向FDA提交的IND申请数据中，就包括关于脱靶分析的研究结果和支持消除移植物抗宿主反应的有力证据，以及支持T细胞基因编辑生产过程的可扩展性和可重复性问题的材料等。
该通用CAR-T是基于Precision的ARCUS基因编辑平台进行编辑和改造的，实现从健康捐赠者获得T细胞，而不依赖患者自体的细胞，致力于克服CAR-T领域的制造业的基本挑战。
ARCUS技术（图片来源：Precision）
ARCUS基因编辑平台的核心是ARCUS核酸酶——一种类似于归巢核酸内切酶的全合成酶，被改进用于基因编辑治疗。ARCUS核酸酶很小，可以设计以识别任何靶基因内的DNA序列。
ARCUS核酸酶是利用一套专有的计算机模拟和实验室技术产生的，以确保最大的基因编辑效率和最小的脱靶活性。而且，ARCUS核酸酶可以基于相关模式生物中的切割活性分析进行优化，以控制效力和特异性。
而针对基因治疗，Precision专注于应用其ARCUS技术来攻克具有明确的遗传原因并且尚无适当治疗方法的遗传疾病。
传统的基因疗法可能通过添加患者缺失或缺陷的基因的功能性拷贝来治疗某些遗传疾病。但是，这种方法只适用于一部分遗传性疾病，而且很少是永久性的治疗方法。
基因组编辑进行的基因治疗通过纠正基因组来永久治愈疾病，使得这种方法更进了一步。这可以通过将缺失的基因插入基因组，去除致病基因，切除重复的致病DNA片段，或修复错误编码基因来实现。
基因治疗策略（图片来源：Precision）
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Precision以其独特的ARCUS基因编辑技术引起了吉利德的注意，引得吉利德押注4.45亿美元里程碑款项。二者于年9月12日宣布开展战略合作，旨在利用ARCUS基因编辑平台开发体内消除乙型肝炎病毒(HBV)的创新疗法。
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其实，不仅仅是Gilead，ARCUS技术早已引起其他大型制药公司及机构的
