第25届EHA于年6月11-21日隆重召开。EHA是血液领域最重要的国际学术盛会之一，汇聚了众多学术成果和前沿进展。百济神州的新型BTK抑制剂泽布替尼（百悦泽?）作为首个海外上市的自主研发抗癌新药，于年6月3日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。本次EHA会议公布泽布替尼治疗复发/难治边缘区淋巴瘤的研究结果。
赵维莅教授
博士，主任医师，教授，博士生导师
教育部长江学者特聘教授
国家杰出青年科学基金获得者
科技部领军人才
百千万人才国家级人选
国家有突出贡献中青年专家
享受国务院*府特殊津贴
上海血液学研究所常务副所长
上海交通大医院血液内科常务副主任
中华医学会血液分会副主任委员
中国实验血液学会副秘书长
中国临床肿瘤协会抗淋巴瘤联盟副主席
《PATHOBIOLOGY》、《BIOMARKERRES》、《中华血液学杂志》、《临床血液学杂志》、《白血病淋巴瘤》编委
研究背景
边缘区淋巴瘤（Marginalzonelymphoma，MZL）是最为常见的淋巴瘤之一，占非霍奇金淋巴瘤的5%-15%1。B细胞受体信号通路是MZL关键活化信号通路，其中布鲁顿酪氨酸激酶BTK是BCR信号通路的关键调节因子，可以介导B细胞的分化、迁移和细胞存活2-4。相比于化疗方案治疗MZL，BTK抑制剂显示了更高的有效性和可以耐受的毒性5。
泽布替尼作为强效、专一的BTK抑制剂，可以实现对BTK最大化的占有，同时减少对TEC、ITK和EGFR家族激酶的脱靶抑制6。AU-研究是泽布替尼的首项人体内I/2期临床研究，旨在评估泽布替尼治疗B细胞肿瘤的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。本次EHA会议报道了AU-研究中复发/难治MZL人群的研究结果。
研究设计
AU试验中包含了20例复发/难治MZL患者，其中17例接受mgbid，3例接受mgqd，直至疾病进展或不耐受。有效性终点包括了根据Lugano疗效评价标准获得完全缓解CR或部分缓解PR的患者比例。
图1AU试验设计
研究结果
研究入组了20例复发/难治MZL患者，中位年龄为69.5岁，其中65%患者年龄＞65岁，15%患者年龄＞75岁；淋巴结外MZL占45%，淋巴结MZL占25%，脾脏MZL占30%；中位既往治疗线数为2，其中RCVP为最主要的既往治疗方案。
图2入组患者基线特征
中位随访27.1月，研究者评估的ORR（总缓解率）为80%，CR（完全缓解率）为15%；中位TTR（起效时间）为2.8个月，18个月DOR（缓解持续时间）为66.2%，24个月PFS（无进展生存时间）为59.4%，24个月OS（总生存率）为83.2%。
图3研究中评估的最佳疗效
仅有1例患者因为AE（不良事件）导致治疗中断，没有5级AE的发生。受到
