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天价神药CART的背面 [复制链接]

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万、万,作为唯二获批的CAR-T疗法,药明巨诺与复星凯特的价格终于浮出水面,给所有天价猜想画上了句号。

动辄百万的价格,与极为可观的疗效足以让CAR-T疗法常年成为热议焦点。在国家医保目录谈判期间,其企业来或不来就力占了个微博热搜,相关话题阅读量达.1亿。“万元打一针,2个月癌细胞清零”的噱头更是让它成为国民神药,甚至有病人主动要求医生开这个处方。

高热度也促使资本蜂拥而至,据亿欧智库统计,仅年一年,就有约20家CAR-T企业陆续获得投融资,已公布融资金额超70亿元。

与舆论、资本上的喧闹相比,以CAR-T为代表的细胞治疗仍处于萌芽期。CAR-T技术发现于年,至今已有0多年历史,它的发现无异于近代医学史上的一颗明珠。在全球第一个CAR-T细胞治疗产品Kymriah获批时,FDA发布的批文的开头写着这样一句话:“今天,美国FDA做了一个历史性的决定,在美国境内批准了第一个基因治疗产品,给癌症等其他严重威胁生命的疾病开辟了全新的治疗途径。”

而话题之王CAR-T的市场规模,似乎不尽人意。综合中国相关病症患者的数量、复发率、药品价格、渗透率、是否纳入商业保险等因素综合分析,亿欧智库预测,年中国CAR-T疗法的市场规模仅达到81亿元。在研发CAR-T的热潮中,仍有多个难题待解。

适应证局限成CAR-T最大痛点

今年,无疑是CAR-T的“破冰”之年,多个产品陆续获批上市。

复星凯特“奕凯达”与药明巨诺“倍诺达”先后获批;传奇生物自主研发的“西达基奥伦塞”,成为首个申请美国上市的中国CAR-T产品;驯鹿医疗的CT获美国FDA孤儿药认定,成为全球第一款全人源双靶点CAR-T细胞治疗产品。

图片来源:亿欧智库

自此,国内CAR-T领域“4+X”的竞争格局雏形初现。公开资料显示,国内进入临床阶段的CAR-T疗法多达6款,而这背后是CAR-T技术几十年曲折发展的历史。

年,StevenRosenberg报告了一项关于肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)的研究,这才让人们将目光锁定在“患者自身的免疫细胞可以对抗自身癌症”的理念上。

此后数十年,无数科学家们围绕T淋巴细胞不断改进,通过嵌合单链设计了细胞毒性淋巴细胞的特异性激活,从而开发出第一代CAR-T细胞。形象来看,CAR-T疗法的本质是打造一批“鉴癌达人”的军队。

事实上,人体每天都会有肿瘤细胞产生,但与生俱来的免疫系统会像军队一样,对这些肿瘤细胞随时进行摧毁和清除。但还有极少数肿瘤细胞通过伪装逃避免疫系统的识别与攻击,肆意破坏人体。CAR-T疗法通过改造免疫大军即T细胞(占淋巴细胞总量80-90%)鉴别能力,并进行扩增,以此攻击恶性肿瘤细胞,既携带了识别肿瘤的“导航头”,又增强了杀伤肿瘤的“弹药库”。

简而言之,CAR-T治疗就是体外改造患者的T细胞,然后回输体内,用自己的T细胞给自己治癌症。仅需一次静脉输注,无需重复给药。

对于那些传统治疗方法束手无策的癌症患者,CAR-T提供了一种新的治疗手段,并让人们在与癌症的交手中看到胜利的曙光,年患有B细胞淋巴瘤的儿童Emily在经过靶向CD19的CAR-T细胞治疗后,已实现9年的无癌生存。

据复星凯特和药明巨诺的

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