让白癜风患者感受中科魅力 http://baidianfeng.39.net/a_zhiliao/181231/6756940.html年，CRISPR基因编辑系统问世，叩响了人类改写生命基因密码的大门，也开辟了疾病防治新路径，为罕见遗传病、肿瘤等疾病的治愈带来了可能。位于颛桥的上海邦耀生物科技有限公司就是这样一家企业，以“基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，聚焦基因治疗及细胞治疗领域的原创技术开发，推动技术从实验室到临床的转化落地，打造多元化的创新药物，为患者提供多种治疗方案。利用基因编辑技术帮助地中海贫血患者“脱贫”作为较早进行基因编辑技术研发和应用的企业，邦耀生物团队在年就在国际知名学术期刊NatureBiotechnology上发表文章，描述了用CRISPR/Cas9系统在大小鼠上成功编辑基因的研究成果，并于年与华东师范大学共同建立“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”。“我们通过基因编辑技术改造体细胞，做新一代的基因和细胞疗法，希望提高用药的可及性，造福更多患者。”邦耀生物创始人之一、副董事长席在喜表示。邦耀生物的第一款药物BRL-用于治疗地中海贫血症，这是基于邦耀生物具有自主知识产权的造血干细胞平台开发的基因治疗产品。年7月，邦耀生医院合作首次帮助2例患者摆脱终身输血依赖，成为通过基因编辑技术治疗地中海贫血的典型，也是通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例，至今首例患者治愈近4年。据介绍，BRL-利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，达到治疗血液系统疾病的目的。年8月，BRL-的临床试验申请（IND）正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准；同年10月，正式启动BRL-的多中心注册性临床试验。目前，邦耀生物利用BRL-基因疗法，已帮助15例地中海贫血患者“脱贫”。打造多个关键技术平台推动产品快速的临床研究和转化落地“从疾病领域来看，基因疗法的应用范围正在从治疗遗传疾病扩展到肿瘤、慢性疾病，如心血管疾病、HIV感染及自身免疫疾病等，有望在将来展现出更广泛的应用前景。”在席在喜看来，与传统的小分子、抗体药物相比，基因治疗为罕见遗传病、肿瘤等疾病的治愈带来了更多可能。目前，邦耀生物打造了基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台等多个关键技术平台。针对不同技术平台，邦耀生物布局了多条产品线。邦耀生物的第二个核心技术产品便是基于非病毒定点整合CAR-T平台开发的靶向CD19非病毒PD1-CAR-T产品——“BRL-”，适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/rB-NHL）。年12月，该产品进入注册临床阶段。至今，全球首位接受邦耀生物BRL-治疗的患者已无癌生存超过3年。经过这些年的发展，邦耀生物已建成平方米GMP中试基地，下一步将加强技术开发，克服行业壁垒进行多管线战略布局和技术整合，力求解决基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术难题，推动创新产品快速的临床研究和转化落地，为更多遗传疾病、肿瘤疾病及自身免疫系统疾病等患者带来福音。记者：陈美玲部分供稿：颛小鹤
