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2个月癌细胞清零,国内首例CART [复制链接]

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抗癌,在经济科技不断发展,伴随人们生活水平的日益改善的今天,已经逐步成长为一个充满希望的话题,而CRA-T疗法的代表药物阿基仑赛注射液(Yescarta商品名:奕凯达)被正式批准上市后,新一轮的抗癌讨论风暴随之而来。因为网上流传着一张阿基仑赛注射液的订单显示要万元。一针堪比一套房,普通人难以承受。

在此之前世界上第一位接受CAR-T治疗的儿童白血病患者在无复发的情况下已经生存了9年。而8月26日,国内首例CAR-T治疗的淋巴医院出院,仅用短短两个月清零了身体癌细胞,更是为癌症患者点亮了生命之光。

那么CAR-T到底是什么东西,如何能让癌细胞“覆灭”呢?

目前该药品的生产上市情况究竟如何?为什么它这么贵?等一系列老百姓关心的问题将在本篇中做出解答。

一、首先我们需要认识CAR-T以及它的作用方式

CAR-T疗法,英文全称ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy,就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

这是治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。好比射箭,该方法就是让射出的箭每次都在靶心上。具体来讲就是技术员在实验室通过基因工程技术,激活T细胞,并装上定位导航装置CAR,将T细胞这个人体最普通“警察”改造成“超级战警”的CAR-T细胞,

具备精准导航功能的T细胞,能高效地找到对应的肿瘤细胞,并通过人体自身免疫机制,杀灭肿瘤细胞,达到治疗目的。通过下图,可以很直观地看到CAR-T是怎么应用的。

那么问题来了,从病人体内分离出来T细胞,这里的病人当然是每一个不同的自然人,就像世界上没有两片相同的树叶,人也是如此,这一步骤就为该药物的广泛应用只开了一扇小门,可以说是个体化治疗的一个新模式。

而肿瘤的个体化治疗早就开展多年,为什么CAR-T会更有前景呢?

很简单,因为它疗效好。

二、了解一下CAR-T对哪些癌细胞有效

CAR-T细胞疗法主要在细胞层面上对目标癌细胞进行免疫性的“绞杀”,尤其在淋巴

瘤(例如大B细胞非霍奇金淋巴瘤),白血病(例如急性B系淋巴细胞白血病)等血液肿瘤方面的治疗有极其可观的疗效,而在乳腺癌、肺癌、肝癌、胃癌、胰腺癌、肠癌等常见

肿瘤治疗方面,尽管科研工作者们进行了前赴后继的探索,依然还没有明显突破。

这里特别需要克服肿瘤抗原特异性的困难。

简单点说就是我们需要找到实体肿瘤细胞的特殊标签,这个标签其他细胞没有,除此之外,实体肿瘤的免疫耐受微环境也是重要的研究因素。

类似PD-1(免疫检查点抑制剂)和CAR-T的联合应用有可能对实体肿瘤更有意义。

三、CAR-T为什么这么贵?

这里,在上文中已经提到世界上没有两片相同的树叶,所以该治疗方案对每个患者来说

都是“个人定制”。经过系统评估后明确某患者可以采用CAR-T后面,其制备还需要经过精细复杂操作,简单概括为四个步骤:

1.采样:明医院进行白细胞单次采血,采集后的血样在规定的时限内,经冷链运输送到合格的GMP(goodmanufacturepractice)生产基地;

2.制药:在GMP生产基地经过复杂过程分离外周血单个核细胞,然后特异性激活T细胞后,由病毒载体导入CAR基因,扩增到一定数量的CAR-T细胞后,结合原液配制成制剂,储存在超低温冷冻环境,等待下一步审批放行;

3.检测:产品经过QC(质量控制)检验合格,QA(质量保证)审核生产过程和批记录符合要求后,将会被批准放行,进而继续采用超低温运输送至医疗中心;

4.治疗:医院端耗费一定人力物力接收该产品,并展开回输治疗,密切监控,该监控一般需要在耗费较高的特殊病房进行。

可见该“神药”的应用全过程还是非常艰辛的,在这四个步骤中将会投入大量的时间金钱,其价值是可想而知的。而一种药品如果价格便宜,在国内有以下这么几种情况,

首先该药品的核心技术被广泛掌握;其次生产药品的设备和人员相对充足;然后生产厂家就会变多,开始竞价;接着国家采取干预措施,压低利润,最后到老百姓才能有机会看到相对便宜的药品。

这是对广泛应用的药品而言的,像这种尖端生物科技新宠,其价格道路只能说不是一般的漫长。说这么多也不是说打消大家的积极性,毕竟CAR-T是人类抗击肿瘤的新的敲门砖,更值得期待的是一扇新的大门,我们需要慢慢打开它。

四、CAR-T目前国内的研究情况及未来价格

年初,复星凯特从美国引进Yescarta,之后复星凯特生物科技有限公司于4月10日注册成立,启动CDA-T技术转移及制备验证。

年5月,该公司向国家食品药品监督管理局药品审评中心递交临床试验申请;8月,上述机构正式批准了复星凯特的IND申请;

同年10月,该公司拿到了中国人类遗传资源管理局的行政许可。与此同时,医院已经开始进行CAR-T相关的临床试验。尽管CAR-T其价格昂贵,但现在使用CAR-T最多的国家正是中国。

在中国庞大的人口基数背景下,我们有大量的患者,智慧,和资源。

尤其是在我国擅长的生物工程领域,相信国家一定会有突出的贡献。同时监管部门对这个领域的引导,尽早使得CAR-T更标准化,科学化和国际化也是至关重要的一环。

主要包括以下几点:

1.CAR-T应用与药物相同的方式进行监管。

2.可以考虑建立一个庞大的患者数据库,加强国内数据流通。

3.加强国外的沟通与合作。

4.拒绝仿制药,保障创新药。

遗憾的是在11月11日结束的新一轮年医保目录谈判中,CAR-T虽然通过了初步审查,登上了拟中选药品目录,但复星凯特并未出席本次谈判。

据此大家也不必沮丧,随着科学技术和制作工艺不断进步,就像电影《我不是药神》中所揭示的,“天价抗癌药”的价格必然会逐步下降,在这个痛苦的过程中,需要社会中的我们坚定的支持和鼓励,更加需要时间。

另外,值得提出的是,早在年,医院就相继开展多项相关药品的临床试验,希望大家不要错过机会,符合条件的患者积极支持参与该临床实验疗法,同时可以获得相当的治疗效果。

最后想说的是,“个人定制终会打破,天价神药终有终结。”相信我们伟大的祖国和默默奉献在科研岗位的研究员们,我们的信任是他们最强大的精神力量!

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