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年12月9日/医麦客新闻eMedClubNews/--年12月7日，MustangBio（野马生物）在第62届美国血液学会（ASH）年会上以海报展示的形式公布了MB-的1/2期临床试验（NCT）的中期数据。
MB-是FredHutchinson癌症研究中心（FredHutch）开发的一款靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法，于年独家授权给MustangBio。现在的MB-已被优化为全人源抗体的第3代CAR，目前正在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中进行开放性、剂量递增的1/2期临床试验（NCT）。
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此次公布的数据涵盖了接受原始CAR-T治疗患者和接受优化CAR-T治疗患者的安全性数据（n=16），以及优化CAR-T治疗患者的有效性数据（n=9）。采用的3个剂量水平分别为3.3x10^5CAR-T细胞/kg（DL1）、1x10^6CAR-T细胞/kg（DL2）和3.3x10^6CAR-T细胞/kg（DL3）。
在第28天时，所有16例患者中均观察到了极为有利的安全性特征。没有发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征事件（任何等级），仅2例患者发生细胞因子释放综合征，1例3级不明原因的碱性磷酸酶升高。此外，在接受优化CAR-T治疗的9例患者中观察到的总缓解率（ORR）为89%，完全缓解率（CR）为44%。在滤泡性淋巴瘤患者（n=7）中，ORR为85%，CR为57%。
FredHutch临床研究部副教授MazyarShadman表示：“我们很高兴看到优化的MB-治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/rNHL）具有非常有利的安全性特征，并能够达到可观的缓解率。值得注意的是，所有达到完全缓解的患者至今仍保持缓解状态。”
Mustang的总裁兼首席执行官ManuelLitchman说：“ASH大会上展示的中期数据强调了MB-迄今为止在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中表现出的非常有利的安全性特征和令人信服的临床疗效。在接受优化的细胞生产工艺治疗的患者中观察到的临床缓解让我们备受鼓舞，我们期待这一靶向CD20的CART细胞治疗项目在未来的持续进展。”
正在进行的1/2期试验将继续招募符合纳入标准的CD20+NHL患者。近期这项研究的方案进行了变更，这项1/2期研究也将纳入慢性淋巴细胞白血病患者。
另外，Mustang计划在年第一季度提交MB-2期临床试验的IND申请。
Mustang公司强大的管线
MustangBio（纳斯达克股票代码：MBIO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将在细胞和基因疗法方面的医学突破转化为血液癌症、实体瘤和罕见遗传疾病的潜在疗法。
▲Mustang的研发管线（图片来源：mustangbio）
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该公司的先导项目MB-由StJude医院授权，是一种利用安全性提高的改良慢病毒（LV）载体的罕见病基因疗法，用于治疗小儿X-连锁严重联合免疫缺陷（XSCID或SCID-X1），也称为“泡泡男孩”综合症。MB-已获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定和EMA授予的先进治疗药物（AdvancedTherapyMedicinalProduct，ATMP）认证。目前正在进行两项1/2期临床试验，第一项研究针对2岁以下新诊断的SCID-X1婴儿；第二项研究针对2岁以上曾接受造血干细胞移植的患者。
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?MB-
MB-（溶瘤病毒C），医院授权，是一种减毒单纯疱疹病毒1型（HSV-1）。MB-在年5月获得FDA授予的孤儿药指定，用于治疗恶性胶质瘤。目前正在治疗复发性多形胶质母细胞瘤患者中进行1期临床试验，Mustang也计划在未来将MB-与MB-（IL13Rα2特异性CAR）联合使用，以提高治疗多形性胶质母细胞瘤的疗效。
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?MB-
MustangBio的CAR-T疗法MB-是一款IL13Rα2特异性CAR，针对复发恶性胶质瘤，由希望之城（CityofHope）独家授权，目前正在进行一项联合检查点抑制剂（Opdivo?和Yervoy?）的1期临床研究。
MustangBio通过广泛License-in的模式开发癌症和罕见遗传病的细胞和基因疗法，我们期待这些极具潜力的候选产品顺利完成临床测试，早日推进商业化，造福更多患者！
参考资料：
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