白癜风中医疗法 https://m.39.net/pf/a_4361603.html文/孙梦圆
“在党中央坚强领导下，我国生物医药产业正在走上创新发展的轨道，创新发展已经成为生物医药产业的自觉行动。”在首届国际生物科技创新与投资大会，十四届全国政协常委、经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉指出。
近年来，细胞与基因治疗逐渐成为医药产业发展的重要方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。随着该疗法交出耀眼的成绩单，细胞疗法的临床价值不断显现出来，满足了过去大量未被满足的临床需求。
弗若斯特沙利文数据显示，全球CAR-T细胞治疗市场将在年扩大至66亿美元，年将进一步增长至亿美元。而中国市场方面，随着癌症患者数量增加、政策优惠和患者负担能力提高的推动下，中国CAR-T市场规模年和年将分别进一步增长至53亿元和亿元。
年是全球细胞和基因疗法获批总数创记录的一年，当前全球在这一领域还有超过项临床试验正在开展。国内方面，年6月和年9月，中国分别批准了两款CAR-T细胞注射液上市，此外还有四款CAR-T产品正在上市申请审评当中。
以合源生物为例，其CAR-T疗法纳基奥仑赛注射液（CNCT19）的新药上市申请（NDA）已于12月获得国家药品监督管理局受理，并纳入优先审评，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL），这也是国内首个针对该适应症的CAR-T疗法。
“经过了近五年的时间，合源生物首款核心产品纳基奥仑赛注射液在已开展的针对急性淋巴细胞白血病的临床研究中已治疗了超过例中国患者，这也是迄今最大规模的中国患者人群CD19CAR-T临床安全性和有效性数据积累，总体缓解率达82.1％，且有患者的持续缓解时间截至目前最长已超过24个月，并仍在持续缓解中。纳基奥仑赛注射液也是首个在中国递交新药上市申请的具有完全自主知识产权的CD19CAR-T药物，有望年内获得批准上市。合源生物也在全医院中稳步推进临床终端认证工作，预计到年底将在国内覆盖50家医院临床终端，期待为中国成人r/rB-ALL患者带来更有效的治疗选择和长期生存希望。”合源生物CEO吕璐璐博士表示。
首个中国原创CD19CAR-T产品即将“奔现”
白血病是最常见的血液肿瘤之一，急性淋巴细胞白血病（ALL）约占所有白血病的15%，其中B淋巴细胞型-ALL（B-ALL）约占ALL的75%。成人B-ALL患者较儿童B-ALL患者整体生存更差。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者最终会进展到r/rB-ALL。成人r/rB-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段。
CAR-T疗法通过基因编辑在T细胞中导入能特异性识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR），形成CAR-T细胞。CD19在B淋巴细胞上普遍表达，因此CD19CAR-T能够有效靶向B细胞肿瘤，临床上已观察到较高的完全缓解率和持久的疗效。
目前针对急性淋巴细胞白血病，全球仅批准了两款CAR-T产品，一款是针对儿童与青少年的Kymriah，一款是用于成人急淋的Tecartus，纳基奥仑赛注射液是中国第一款，全球第二款用于治疗成人急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品，填补了相关疾病国内细胞治疗领域的空白。
血液科医生的背景，让吕璐璐博士始终期待为中国和全球患者带去更多治疗选择和希望。年，吕璐璐博士从跨国药企离开，带着成功将格列卫等药物引入中国市场的经验和为临床医生和患者带去创新治疗方式的一腔热情参与创立了定位于细胞基因疗法（CGT）方向的合源生物并担任首席执行官。近5年的努力拼搏后，合源生物首款核心产品纳基奥仑赛注射液（CNCT19）横空出世，让成人r/rB-ALL患者看到了曙光。
在年12月举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上，合源生物披露了纳基奥仑赛在治疗中国成人r/rB-ALL患者中的关键性临床数据，引发业界强烈
